Firdapse® – Le seul traitement du syndrome myasthénique de Lambert-Eaton

Revue des médicaments: Volume 22, numéro 5

Le Syndrome myasthénique de Lambert-Eaton (SMLE) est une maladie auto-immune rare qui perturbe la connexion entre les nerfs et les muscles, entraînant l’apparition progressive d’une faiblesse musculaire, qui commence dans les jambes et les hanches et irradie vers les bras, les mains et la zone faciale. Les autres symptômes sont la fatigue, les douleurs musculaires, l’absence ou la diminution des réflexes, la constipation, la sécheresse de la bouche et la dysfonction érectile. Ces symptômes s’aggravent avec le temps et finissent par entraîner une invalidité fonctionnelle et une diminution de la qualité de vie. Le SMLE touche actuellement environ 340 Canadiens. Dans environ 50 à 60 % des cas, le SMLE peut être lié à un cancer, qui, dans la plupart des cas, est un cancer du poumon à petites cellules (CPPC). Si tel est le cas, les symptômes peuvent se développer plus rapidement que chez les personnes non atteintes de cancer.

Bien qu’il n’existe pas de remède contre le SMLE, le traitement actuel consiste à améliorer les symptômes et à déterminer et traiter les maladies sous-jacentes telles que le CPPC. L’utilisation non autorisée de médicaments pour augmenter la contraction musculaire, comme l’amifampridine, la pyridostigmine et les agents immunologiques/immunosuppresseurs (p. ex., la prednisone, l’azathioprine) est traditionnellement admise pour soulager les symptômes. Bien que l’amifampridine soit utilisée pour le traitement du SMLE depuis plusieurs décennies, elle n’a obtenu l’approbation de Santé Canada que récemment avec l’approbation de Firdapse^® (amifampridine). Les effets de la pyridostigmine sont minimes dans le traitement des symptômes, et les agents immunologiques/immunosuppresseurs, bien qu’ils soient efficaces, peuvent entraîner une augmentation de la croissance tumorale dans les cas de SMLE associé au cancer et sont donc recommandés uniquement aux patients ne répondant pas suffisamment à la pyridostigmine ou à l’amifampridine.

Firdapse^® est le seul médicament approuvé par Santé Canada pour le traitement des symptômes du SMLE. Firdapse^® est administré par voie orale, trois à quatre fois par jour, selon la posologie. La dose quotidienne recommandée est de 15 à 30 mg; cependant, pour certains patients la posologie peut aller jusqu’à 80 mg par jour. Le Firdapse^® est un médicament bien toléré qui réduit l’aggravation de la faiblesse musculaire; il peut cependant provoquer des paresthésies (picotements, brûlures, piqûres ou engourdissement de la peau), des douleurs abdominales, des nausées et des diarrhées.

Le coût du Firdapse^® a été réduit d’environ 75 % par rapport au prix initial afin de le rendre plus abordable; ainsi, son coût annuel maximal actuel est de 63 948 $. SécurIndemnité s’est également associée au fabricant pour améliorer la rentabilité de Firdapse^®. En tant qu’option de traitement sûre et efficace pour le SMLE, Firdapse^® est couvert par une autorisation spéciale pour les groupes SécurIndemnité ayant souscrit aux listes de médicaments gérées.